- 该药物用于急慢性肝性脑病的治疗，于2024年9月从Mallinckrodt Pharmaceuticals收购
- 临床前、临床和知识产权扩展服务包中包含FDA和EMA孤儿药认证以及FDA快速通道认证
- 静脉注射制剂将于2025年进入三期试验；而口服制剂将接受预防高血压的2b期试验和治疗尿素循环障碍的2a期试验
伦敦, Feb. 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Yaqrit是一家聚焦晚期临床阶段的企业，专注于研发晚期肝病救生治疗方案。公司今天宣布，其最新收购的氨清除剂 L-鸟氨酸苯乙酸盐（OPA）现已进入三期试验，该药物用于治疗急性肝性脑病，这是肝硬化失代偿期的一种危及生命的并发症。 研发工作将通过Yaqrit新成立的子公司Amalive Limited进行，该公司的名称反映了氨水平对晚期肝病患者生活的深远影响。
Amalive正在为三期试验准备一种静脉注射制剂，根据临床经验调整试验设计，并利用AI建模引导患者选择。 与此同时，Amalive还将推进口服制剂的2b期临床试验，用于预防门诊患者的高血压复发。 Amalive还在开发一种口服液制剂，用于治疗和预防与尿素循环酶紊乱有关的高氨血症，这是一种影响儿童的罕见遗传病。
Yaqrit首席执行官Troels Jordansen表示：“OPA是Yaqrit的关键资产，该药物在在临床和商业上都蕴含巨大潜力，成立专门开发该药物的子公司能够确保其潜力得到充分发挥。 对于Yaqrit来说，这也为其在医疗和商业上的进一步合作提供了机会。 找到完美的合作伙伴，我们就能基于其在危及生命的肝性脑病中经证实所具备的加速降低血氨的效果，将这一重要疗法推进到三期。”
Yaqrit于2024年下半年从Mallinckrodt Pharmaceuticals获得了OPA在全球范围内任何适应症方面的全部权利，包括开发和商业权利。 Mallinckrodt Pharmaceuticals将在达成后期阶段性的特定目标后收到付款及销售版税。
Yaqrit创始人兼首席医学官Rajiv Jalan教授表示：“OPA巩固了Yaqrit在肝病新型疗法开发领域中的领先地位， 同时解决了氨中毒问题，这是一种发生于脆弱的晚期肝病患者中常见的高致死率事件。 OPA不仅能够直接影响数百万晚期肝病患者的未来，还能为这一被严重忽视的群体提供更多干预措施。”
OPA是由 Yaqrit创始人Rajiv Jalan教授在伦敦大学学院的肝衰竭组（Liver Failure Group）发现的。 OPA的早期开发，包括静脉注射和口服形式的2a期和2b期研究，是在Mallinckrodt Pharmaceuticals的子公司Ocera Therapeutics进行的。 现有临床数据表明，与标准疗法相比，OPA能更快降低毒性氨水平，促进肝性脑病的缓解，这是晚期肝病最常见的并发症之一1。 通过清除血液中具有神经毒性的氨水平，OPA有可能迅速降低死亡和多器官衰竭的风险。
企业联系方式
首席执行官Troels Jordansen
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投资者联系方式
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关于Yaqrit
Yaqrit是一家聚焦临床阶段的企业，致力于为住院和死亡风险较高的晚期肝病患者发现并开发创新疗法。 Yaqrit的产品线包括处于2-3期开发阶段的三种新型疗法，以及正在进行注册试验的两款医疗设备，可为晚期肝硬化和急慢性肝衰竭患者提供急慢性治疗，这些患者迫切需要更有效的治疗方法。 更多详情请见 www.Yaqrit.com
关于失代偿期肝硬化
全球每年有超过1,000万名肝硬化患者从无症状（代偿期）发展为失代偿期，此时肝脏已无法承担其正常功能。 这会导致黄疸、感染、脑病、腹水和出血等并发症。 最严重的失代偿形式是多器官衰竭，这种情况被称为慢加急性肝衰竭。 这些并发症导致患者发病率增加，中位生存期从代偿期的12年以上降至失代偿期的2年左右，多器官功能衰竭患者的中位生存期不到3个月。
关于肝性脑病
肝性脑病（HE）是一种与血液中氨过量有关的潜在可逆性神经功能障碍。 多达40%的失代偿期肝硬化患者有发生肝性脑病的风险，美国每年约有20万患者因急性发作入院。 肝性脑病的复发率很高：40%-50%的患者会在首次急性发作后的一年内再次发作。
1 OCR002-HE209苯乙酸鸟氨酸对因肝性脑病入院的肝硬化患者2b期疗效/安全性研究
source: Yaqrit
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