Sirnaomics宣佈完成針對靶向APOC3用於治療心血管疾病的STP125G 在非人靈長類動物模型中安全性和有效性的IND準備階段研究

香港, 2024年7月23日 - (亞太商訊)  — 香港特別行政區|美國馬里蘭州德國城|中國蘇州生物醫藥產業園，Sirnaomics Ltd(「本公司」，股份代號:2257.HK，連同其附屬公司，統稱「本集團」或「Sirnaomics」，一家行業領先的專注於探索及開發RNAi療法的生物 製藥公司)，近日宣佈集團基於其專有的GalAheadTM mxRNA技術，完成了針對 靶向載脂蛋白C3 (ApoC3)的siRNA治療藥物STP125G的IND準備階段研究。非人 靈長類動物(NHP)研究的安全性和有效性結果有力地支持了集團向美國FDA申請IND，以啟動STP125G用於心血管疾病適應症的I期臨床研究。

載脂蛋白C3在甘油三酯代謝中起著重要作用，近期也被認為是一種多功能影 響因子，可通過影響心血管、代謝和神經系統疾病風險來調節脂質代謝以外的 多種途徑。研究表明，甘油三酯(TG)水準高與心血管疾病風險增加相關。對於 甘油三酯水準超過1000 mg/dL的嚴重高甘油三酯血症(sHTG)患者，患急性胰腺 炎的風險是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反義寡核苷酸下調載脂蛋白C3已 被證明能有效降低嚴重高甘油三酯血症患者的甘油三酯。

在用非人靈長類動物模型(N=4)對STP125G進行療效評估期間，我們觀察到1mg/kg、3mg/kg和10mg/kg劑量具有劑量依賴性的沉默活性，而且安全性很高。 10mg/kg的劑量在第4周左右達到了最大的靶點沉默效果，並持續了9周(為期13 周的研究)。這項用非人靈長類動物模型(N = 4)對STP125G進行的安全性評估表 明，單次皮下注射50mg/kg、100mg/kg或250mg/kg的劑量具有極佳的安全性。所有三種高劑量的最大靶向沉默效果都與10mg/kg的水準相當。

Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士表示: 「STP125G是基於我們的GalAheadTM mxRNA技術的第二個候選藥物，它在非人靈 長類動物模型中顯示出卓越的安全性和強大的療效。與反義核酸和其他siRNA 藥物相比，STP125G對載脂蛋白C3的長效沉默活性可為心血管疾病患者帶來更 好的治療效果。這些試驗結果進一步驗證了STP125G是一種新型siRNA候選藥 物，可利用我們專有的基於GalAheadTM的遞送技術治療高甘油三酯血症和其他心血管疾病。」

關於ApoC3和STP125G

載脂蛋白C3是高甘油三酯血症與心血管疾病(CVD)相關聯的一個重要新興靶點。 ApoC3是許多已確定的心血管疾病風險因素的有效調節劑，存在於乳糜微粒、 VLDL、LDL和HDL顆粒中。許多研究表明，在人體中，ApoC3水准是心血管疾 病的一個獨立風險因素，它存在於脂蛋白中可能會促進其動脈粥樣硬化。最近 的研究發現，ApoC3與高密度脂蛋白代謝、動脈粥樣硬化的發展、炎症和內皮 細胞的ER應激有關。載脂蛋白C3最近被認為是胰島素抵抗機制、脂肪變性、糖 尿病血脂異常和餐後高甘油三酯血症(PPT)的重要參與者。ApoC3參與阿爾茨海 默病發病機制的新證據為進一步研究是否改變載脂蛋白C3水準能延緩疾病進 展開闢了道路。此外，ApoC3顯然與心血管疾病(CVD)風險、冠狀動脈疾病(CAD) 進展以及主動脈瓣鈣化有關，最近的臨床試驗指出，抑制ApoC3是控制高甘油 三酯血症和預防心血管疾病的有效方法。一些證據表明，ApoC3不僅僅在甘油 三酯代謝中發揮作用，而且還在多種心血管代謝途徑中發揮作用。 STP125G是一種ApoC3 mRNA的單鏈siRNA藥 物 ， 並 且 是 基 於Sirnaomics專 有 的GalAhead TM mxRNA技術 。

關於Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA療法生物製藥公司，公司候選產品處於臨床及臨床前 階段，專注於探索及開發創新藥物，用於治療具有醫療需求及龐大市場機會 的適應症。Sirnaomics是首家於亞洲和美國均擁有重要市場地位的臨床階段 RNA療法生物製藥公司。憑藉其專有的遞送技術:多肽納米顆粒遞送平台和 GalNAc偶聯物遞送平台，GalAheadTM，本集團已建立非常豐富的候選藥物管 線。STP122G是利用集團GalAheadTM mxRNA技術的首個候選藥物，目前正處於 第一階段開發階段。STP125G是第二款基於Sirnaomics專利GalAheadTM mxRNA技 術的siRNA治療藥物，以載脂蛋白C3 mRNA為靶點，用於心血管疾病的治療。 STP237G是首個基於GalAheadTM muRNA技術的雙靶向藥物，目前處於臨床前評 估的後期階段。通過STP705和STP707的臨床專案，集團在腫瘤應用方面也取得了多項成功。隨著Sirnaomics臨床管線的擴展和生產設施的建立，本集團專注 實現從生物科技公司向生物製藥公司的躍進。如欲了解更多關於公司資訊，可瀏覽:www.sirnaomics.com。

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