血液學/腫瘤學：AOP Health不斷擴大的臨床研究專案取得新成果

維也納--(美國商業資訊)-- AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health)繼續在血液學/腫瘤學領域推展成功的臨床研究專案。該公司的兩篇摘要獲准在西班牙馬德里舉行的歐洲血液學協會(EHA) 2024年混合大會上發表。其中一篇促成了關於PROUD-PV和CONTINUATION-PV試驗最新結果的口頭報告。結果顯示，在接受了某種干擾素(ropeginterferon alfa-2b/BESREMi®)或現有最佳療法的罕見血癌（真性多紅血球症/PV）病患中，基因水準的變化（分子反應）與無事件存活期(EFS)之間存在相關性。¹第二篇被接受的摘要報告了AOP Health最近啟動的第三期臨床研究。該研究將ropeginterferon alfa-2b的研究範圍擴大到了另一種罕見血癌——原發性血小板增多症(ET)病患。²一種首創的腫瘤學研究藥物由早期開發階段正在向臨床試驗邁進，進一步印證了AOP Health對於創新研究的承諾。

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減少突變細胞可改善PV病患的無事件存活期，而ropeginterferon alfa-2b可有效達成這一目標

大型隨機對照PROUD-PV試驗及其擴充試驗CONTINUATION-PV³的最新研究結果顯示，在所研究的病患群體中，ropeginterferon alfa-2b可減少攜帶某種基因（JAK2V617F，一種調節細胞生長的基因）突變的細胞數量。³對所有參與試驗的病患進行的至少6年的分析顯示，在最後一次評估中，突變細胞數量減少的病患的無事件存活期（病患在此期間沒有發生打算透過治療預防或推遲的事件）明顯延長。

該論文的第一作者、法國巴黎大學的Jean-Jacques Kiladjian教授強調：「這一新證據支援了減少JAK2V617F突變導致的負荷對改善PV病患長期預後的臨床意義，這應被視為治療的目標之一。Ropeginterferon alfa-2b以突變的造血幹細胞為標靶，對減輕JAK2V617F基因突變造成的負荷非常有效。」

ropeginterferon alfa-2b治療ET的第三期臨床研究正在歐洲進行

為了研究ropeginterferon α-2b在有重大未滿足需求的ET病患中的潛在效用，AOP Health啟動了ROP-ET試驗。這是一項前瞻性、多中心、單臂第三期研究，旨在評估ropeginterferon alfa-2b在無法接受現有細胞減少療法的ET病患中的長期安全性和有效性。⁴該試驗正在歐洲10個國家的36個地點進行。該試驗目前已招募了近50%的所需病患。招募速度之快凸顯了臨床試驗的重要性。

候選新藥：即將正式開始臨床開發

在開發癌症幹細胞靶向療法取得成功的基礎上，AOP Health正在向一個新的研究領域擴大，開發一種一流的研究性腫瘤候選藥物。這種口服的高選擇性血清素受體1B拮抗劑由Leukos Biotech在Josep-Carreras白血病研究所的研究基礎上發現並初步開發，AOP Health獲得了進一步開發和商業權利的授權。在西班牙科學與創新部透過公民營機構合作計畫(CPP2021-008715)提供的部分資助下，SERONCO-1將在Vall d’Hebron腫瘤研究所(VHIO)與Leukos Biotech合作推展，這是一項針對實體瘤和淋巴瘤病患的第一期首次人體試驗。後續的急性骨髓性白血病試驗可望於2026年開始。

參考文獻

1. Kiladjian J-J、Klade C、Georgiev P等。JAK2V617F MOLECULAR RESPONSE CORRELATES WITH EVENT-FREE SURVIVAL IN AN EARLY POLYCYTHEMIA VERA POPULATION（JAK2V617F 分子反應與早期真性多紅血球症病患的無事件存活期相關）。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/422323。最後造訪日期：2024年5月27日。
2. Kiladjian J-J、Ferrer Marín F、Al-Ali FK 等。ROP-ET: A PROSPECTIVE PHASE III TRIAL INVESTIGATING THE EFFICACY AND SAFETY OF ROPEGINTERFERON ALFA-2B IN ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA PATIENTS WITH LIMITED TREATMENT OPTIONS（ROP-ET：一項研究ropeginterferon α-2b在治療選擇有限的原發性血小板增多症病患中的療效和安全性的前瞻性第三期試驗）。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/421616。最後造訪日期：2024年5月27日。
3. Gisslinger H、Klade C、Georgiev P等。Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment（用ropeginterferon alfa-2b治療的真性多紅血球症病患與現有最佳療法的無事件存活期對比研究）。《白血病》。2023年10月；37(10)：2129-32。
4. Kiladjian JJ、Marin FF, Al-Ali HK等。ROP-ET: a prospective phase III trial investigating the efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in essential thrombocythemia patients with limited treatment options（ROP-ET：一項研究ropeginterferon α-2b在治療選擇有限的原發性血小板增多症病患中的療效和安全性的前瞻性第三期試驗）。《血液學年鑒》。2024年3月4日：1-2。

關於 BESREMi®

BESREMi®是一種長效型單聚乙二醇化脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)。其獨特的藥物動力學特性提供了更高的耐受性水準。BESREMi®設計為每兩週一次使用注射筆方便地自我皮下給藥，或在血液學參數穩定後最多每月給藥一次。相較傳統的聚乙二醇化干擾素，這種治療方案可望帶來整體上更高的安全性、耐受性和依從性。

目前約有7800名病患正在或已經接受BESREMi®療法。

有關歐洲藥品管理局(EMA)公布的產品特性摘要，請造訪：BESREMi®

連結： https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Health的長期合作夥伴PharmaEssentia發現了Ropeginterferon alfa-2b。2009年，AOP Health在歐洲、獨立國協(CIS)和中東市場獲得了Ropeginterferon alfa-2b在PV和其他骨髓增生性腫瘤（如慢性骨髓性白血病(CML) ）方面的臨床開發和商業化的獨家權利。

關於AOP Health

AOP Health Group 由多家公司組成，其中包括位於奧地利維也納的AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (“ AOP Health ”)。AOP Health Group是歐洲罕見疾病和重症疾病綜合治療的先驅。在過去的25年裡，該集團已經成為綜合治療解決方案的成熟供應商。集團總部設在維也納，子公司和代表處遍佈歐洲和中東地區，並透過全球合作夥伴推展業務。集團的發展一方面歸功於對研究和開發的持續高水準投資，另一方面也歸功於以高度一致和務實的導向來滿足所有利害關係人的需求——特別是患者及患者家人以及治療患者的醫療專業人士的需求。

需求、科學、信任。(Needs. Science. Trust.)
AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH
AOP Health Group成員

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法國巴黎大學的Jean-Jacques Kiladjian教授（供圖：AOP Health/Lorenz Paulus）